Nova nada za izliječenje mišićne distrofije •

Zdrava osoba ima prosječnu mišićnu masu od oko 54 posto, ali osobe s mišićnom distrofijom (MD) možda uopće nemaju mišiće u kasnijim fazama bolesti. Postoji li način da se izliječi mišićna distrofija?

Što je mišićna distrofija?

Mišićna distrofija je skupina bolesti koje uzrokuju progresivnu slabost mišića i gubitak mišićne mase. Kod mišićne distrofije mutacije gena ometaju proizvodnju proteina potrebnih za izgradnju zdravih mišića.

Ovaj mutirani gen često se nasljeđuje od roditelja, ali je moguće da će se mutirani gen razviti samostalno bez ikakvih nasljednih osobina.

Postoje različite vrste mišićne distrofije - ovisno o tome koji je dio mišića zahvaćen i kakvi su simptomi. Simptomi najčešće vrste mišićne distrofije, Duchenne MD, počinju u djetinjstvu, koja lako pada kada se brzo kreće po neravnim cestama.

Mišićnu distrofiju češće imaju dječaci, dok su djevojčice samo nositeljice ove osobine. Druge vrste distrofije neće se pojaviti dok osoba ne odraste.

Neki ljudi s mišićnom distrofijom na kraju će izgubiti sposobnost hodanja. Drugi mogu imati problema s disanjem ili gutanjem.

Protein za izgradnju mišića može biti način za liječenje mišićne distrofije

Ne postoji lijek za mišićnu distrofiju, ali različite terapije mogu pomoći kod tjelesnih poteškoća i drugih problema koji se mogu razviti, uključujući:

  • Pomoć pri kretanju, kao što su lagane vježbe, fizioterapija i fizička pomagala

  • Grupa za podršku, za rješavanje praktičnih i emocionalnih posljedica
  • Kirurgija, za ispravljanje nedostataka držanja, kao što je skolioza
  • Droga, kao što su steroidi za povećanje mišićne snage ili ACE inhibitori i beta-blokatori za liječenje srčanih problema.

Novo istraživanje traži načine za ispravljanje genetskih mutacija i oštećenih mišića povezanih sa simptomima MD. Jedna od njih su dvije odvojene studije sa Sveučilišta Rockefeller i Sveučilišta Edinburgh.

Mišići se sastoje od milijuna gustih stanica. Čak i kod odraslih, ti će se mišići nastaviti regenerirati kako bi popravili oštećenja koja mogu biti uzrokovana raznim stvarima, bolestima ili ozljedama.

Izvještava Science Daily, dok se neki novi mišići formiraju od proteina u matičnim stanicama koji su odgovorni za strukturu i funkciju mišića, mutacije nastaju iz fragmenata pericita i PIC-a, skupina matičnih stanica koje mogu proizvoditi masnoću ili mišiće.

Do sada su znanstvenici znali samo da su proteini uključeni u izgradnju mišića, ali još uvijek ne znaju kako utječu na gene odgovorne za razvoj zdravih mišića.

"Formiranje stanica u mišićima ili mastima, na temelju našeg istraživanja, temeljilo se na proteinskom kompleksu zvanom laminin", rekao je Yao Yao, docent na Sveučilištu Minnesota.

Razvoj novih lijekova djelovanjem na put laminina mogao bi ublažiti mnoge simptome mišićne distrofije, rekao je Yao.

Yaoovo istraživanje otkrilo je da bi gubitak laminina u tijelu mogao barem dovesti do nekog oblika mišićne distrofije. Točnije, Yao i njegov tim usredotočili su svoje istraživanje na laminin u pericitima i PIC-ima.

Yao i tim proveli su studiju na skupini miševa koji su pokazali nedostatak laminina u tijelu. Otkrili su da je ova skupina miševa imala manji oblik tijela od ostalih normalnih miševa i da je imala mišićnu masu ispod normalne. Zapravo, periciti i PIC-ovi imaju samo mali dio u mišićnim matičnim stanicama, što ne bi trebalo pokazati tako dramatične rezultate.

Yao i tim zaključili su da bi zamjena laminina u tim tkivima mogla pomoći miševima da se oporave. Međutim, smatra se da je ova ideja ljudima prilično teško ostvariva. Iako je ova skupina miševa pokazala značajne promjene - povećanje tkiva i snagu mišića - međutim, ljudska injekcija laminina zahtijevala bi stotine injekcija kako bi se laminin pravilno apsorbirao u tkiva.

Znanstvenici su zatim svoju pozornost usmjerili na razumijevanje kako laminin utječe na pericite i PIC-ove na izgradnju mišića. Otkrili su da laminin utječe na to koji su geni uključeni, a koji ne.

Jedan od tih 'jedinstvenih' gena je "gpihbp1“, koji se općenito nalaze u kapilarama gdje se nalaze periciti. geni"gpihbp1” pokazalo se da ima ulogu u stvaranju masti. Kada laminin nije prisutan,gpihbp1” više neće biti omogućen na pericitima i PIC-ovima.

Na temelju ovih ideja, znanstvenici sumnjaju da bi gpihbp1 mogao potaknuti matične stanice da se okrenu mišićima umjesto masti. Oni su manipulirali pericitima s nedostatkom laminina i PIC-ovima kako bi aktivirali gpihbp1 i otkrili da su se te stanice potom razvile u nove mišiće.

Istraživački tim sada traži lijek koji može povećati razinu gpihbp1 u pericitima i PIC-ima, s ciljem pružanja izlaza i načina za izliječenje ove onesposobljavajuće mišićne distrofije.

Najnoviji postovi